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尽管预先存在体液免疫 但仍能进行腺相关病毒基因治疗 当前热文
来源: 互联网      时间：2023-03-23 09:56:39


(资料图片仅供参考)

使用降低循环 IgG 水平的单克隆抗体，导致预先存在的针对腺相关病毒 (AAV) 的中和抗体 (NAb) 减少。该研究表明，该策略能够通过小鼠和非人类灵长类动物的基于 AAV 的全身基因疗法将基因传递至肝脏和心脏，该研究发表在人类基因疗法上。

AAV 载体代表了用于治疗罕见遗传病的基因传递的领先平台。然而，自然体液免疫的普遍存在以及 Nabs 阻止了很大一部分人群接受基于 AAV 的基因治疗。IgG 似乎是 Nab 中的主要抗体类别。新生儿 Fc 受体 (FcRn) 的抑制剂代表了临床开发中的一组 IgG 减少药物。M281 是一种抗人 FcRn 单克隆抗体，可将 IgG 水平降低至基线水平的 20% 以下。

在当前的研究中，来自宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的 James M. Wilson, MD, Ph.D. 和共同作者评估了 M281 介导的 IgG 减少对预先存在的 NAb 滴度和基因的影响在小鼠和非人类灵长类动物中基于 AAV 的系统性基因治疗背景下的转导。

根据他们的结果，研究人员得出结论，“通过破坏新生儿 Fc 受体与 IgG 的相互作用来减轻预先存在的体液免疫，可能会使基于腺相关病毒的基因疗法有效地中和抗体阳性患者。”

“AAV 中和抗体的存在可能会使一些患者失去接受基因治疗的资格，”主编 Terence R. Flotte 医学博士、Celia 和 Isaac Haidak 医学教育教授、院长、教务长和大学执行副校长说马萨诸塞州陈医学院的。“这种干预有可能绕过这种限制，让更多的患者在未来 受益于基因治疗。”

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